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全球首款一型糖尿病藥物獲批在即,新藥可延緩糖尿病發(fā)生

2022年11月3日,ProventionBio宣布CD3抗體Teplizumab的最新進展,今年2月重新遞交上市申請后獲得FDA授予突破療法認證,PDUFA日期為11月17日。Provention收到FDA發(fā)出的提議說明書以及上市后要求。Provention稱這與公司預(yù)期一致,已經(jīng)進一步推進商業(yè)化準備。

受此消息影響,ProventionBio股價大漲26%,目前市值為6.86億美元。

Teplizumab去年曾首次遞交上市申請,但因為生產(chǎn)變更之后未進行PK可比性研究被FDA拒絕批準。合作方禮來選擇退回Teplizumab權(quán)益,今年10月,ProventionBio宣布與賽諾菲達成合作,賽諾菲以2000萬美元獲得Teplizumab的優(yōu)先選擇權(quán)(ROFN),并對ProventionBio進行3500萬美元的股權(quán)投資。

一型糖尿病雖然僅占糖尿病的5%,但由于胰腺β細胞的損傷導(dǎo)致胰島素的絕對缺乏,對患者的生存質(zhì)量產(chǎn)生重大影響。有一型糖尿病家族史的人患病的風險提高10-15倍。

一型糖尿病的發(fā)病率每年增加3-5%,有色人種發(fā)病率顯著高于白人。

一型糖尿病可以在一定程度上預(yù)測,尤其是相關(guān)胰島自身抗體的存在。

Teplizumab為一種CD3抗體,可以顯著減少高危人群發(fā)展之一型糖尿病的概率,顯著延長發(fā)展至胰島素依賴的臨床疾病發(fā)生的時間(延長2年)。

目前,沒有已經(jīng)上市的阻止一型糖尿病發(fā)生或延緩進程的藥物,患者只能使用胰島素泵治療。如果順利獲批,Teplizumab將成為全球首款可以延緩一型糖尿病發(fā)生的藥物。

總結(jié)

在美國,stage2的潛在一型糖尿病高危人群有20萬人,也講是Teplizumab的適用人群。一型糖尿病發(fā)病較早,延遲發(fā)病意味著疾病負擔可能推遲到患者能夠更好地管理其疾病的年齡,例如嬰兒期、小學、高中甚至大學之后,這對于疾病的自我管理具有重要意義。

藥品資訊

  • 小孩臉上長癬可能是由多種因素引起的皮膚問題。這種情況可能是由于真菌感染,如馬拉色菌等,導(dǎo)致皮膚上出現(xiàn)紅斑、脫屑和瘙癢等癥狀。此外,皮膚干燥、過敏反應(yīng)或遺傳因素也可能導(dǎo)致類似癥狀。針對小孩臉上長癬的情況

  • 如果一個三歲的孩子三天沒有大便,家長可以先觀察孩子是否有便秘的跡象,比如排便困難、腹痛或煩躁不安。在大多數(shù)情況下,這可能只是暫時的消化問題,不需要過度擔心。然而,如果孩子出現(xiàn)不適,家長應(yīng)該考慮采取一些

  • 小孩子眼睛長麥粒腫時,可以采取一些家庭護理措施和咨詢醫(yī)生的意見。首先,保持眼部衛(wèi)生是關(guān)鍵,避免用手揉擦眼睛,以免細菌進一步感染。家長可以用溫水和干凈的棉球輕輕擦拭眼瞼,減少刺激和炎癥。同時,可以使用冷

  • 面對小孩子出現(xiàn)鼻息肉的情況,首先建議家長帶孩子前往醫(yī)院,由專業(yè)的耳鼻喉科醫(yī)生進行診斷和評估。鼻息肉是一種常見的鼻部疾病,表現(xiàn)為鼻腔內(nèi)長出肉質(zhì)的贅生物,可能引起鼻塞、流涕等癥狀。在醫(yī)生的指導(dǎo)下,可以采取

  • 小孩尿里有血可能是由于泌尿系統(tǒng)疾病引起的,如泌尿道感染、腎結(jié)石或腎小球腎炎等。這種情況需要及時就醫(yī),以便進行詳細檢查和診斷。分析來看,泌尿道感染是導(dǎo)致小孩尿液中出現(xiàn)血跡的常見原因之一,這通常是由于細菌

  • 小孩咳嗽吐黃痰可能是由于呼吸道感染引起的,常見于支氣管炎或肺炎等病癥。這種情況下,痰液中含有大量的白細胞和細菌,導(dǎo)致痰液呈現(xiàn)黃色。這表明孩子的呼吸道存在炎癥反應(yīng),需要及時就醫(yī)治療。針對這種情況,家長應(yīng)

  • 小孩扁桃體發(fā)炎腫大時,首先應(yīng)帶孩子去看醫(yī)生,由醫(yī)生評估病情并提供相應(yīng)的治療方案。在醫(yī)生的指導(dǎo)下,可能需要使用抗生素來對抗感染,同時采取一些緩解癥狀的措施。扁桃體發(fā)炎腫大可能是由細菌或病毒引起的,醫(yī)生會

  • 對于小孩臉上有疤痕的情況,可以采取一些措施來減輕或改善疤痕的外觀。首先,應(yīng)該保持傷口清潔,避免感染,這有助于疤痕愈合得更好。其次,可以使用一些非刺激性的護膚產(chǎn)品,比如含有硅凝膠的疤痕護理產(chǎn)品,這些產(chǎn)品

  • 面對小孩反復(fù)長蟯蟲的問題,家長可以采取綜合性措施來應(yīng)對。首先,確保孩子養(yǎng)成良好的個人衛(wèi)生習慣,包括勤洗手、不吸手指、不咬指甲等。其次,定期清潔和消毒孩子的玩具、床單和衣物,以減少蟯蟲的傳播途徑。此外,

  • 對于小孩出現(xiàn)三叉神經(jīng)痛的情況,首先應(yīng)該及時就醫(yī),由專業(yè)醫(yī)生進行診斷和治療。在醫(yī)生的指導(dǎo)下,可能會采取藥物治療、神經(jīng)阻滯或者手術(shù)治療等方法。家長應(yīng)避免自行給孩子用藥,以免造成不必要的風險。在就醫(yī)的同時,

  • 小孩子喉嚨發(fā)炎發(fā)燒時,家長應(yīng)首先保持冷靜,及時帶孩子就醫(yī),由專業(yè)醫(yī)生進行診斷和治療。同時,可以采取一些家庭護理措施來緩解孩子的不適。在孩子發(fā)燒期間,家長應(yīng)密切觀察孩子的體溫變化,如果體溫超過38.5攝

  • 面對小孩扁桃體頻繁發(fā)炎的情況,家長可以考慮采取綜合性的預(yù)防和治療措施。首先,保持孩子良好的生活習慣和飲食習慣是基礎(chǔ),增強孩子的免疫力,減少扁桃體發(fā)炎的機會。其次,對于已經(jīng)發(fā)炎的扁桃體,及時就醫(yī),遵循醫(yī)

  • 小孩肚子脹嘔吐可能是由多種原因引起的,包括消化不良、食物中毒、腸胃炎或者過敏反應(yīng)等。這些情況都可能導(dǎo)致孩子的胃腸道功能紊亂,進而引起腹脹和嘔吐。腹脹和嘔吐可能是孩子消化系統(tǒng)對某些食物或病原體的反應(yīng)。例

  • 小孩經(jīng)常清嗓子可能是由于多種原因引起的,包括但不限于過敏反應(yīng)、感冒、喉嚨干燥、環(huán)境刺激或習慣性動作。這些因素都可能導(dǎo)致孩子感到喉嚨不適,從而頻繁清嗓。分析來看,如果孩子經(jīng)常清嗓子,首先要考慮的是是否有

  • 面對三個月大的嬰兒出現(xiàn)腹瀉的情況,家長首先應(yīng)保持冷靜,及時觀察孩子的癥狀,并采取適當?shù)募彝プo理措施。如果腹瀉伴隨發(fā)熱、嘔吐或精神狀態(tài)不佳,應(yīng)立即就醫(yī)。在家庭護理方面,家長可以采取以下措施:確保孩子充分

  • 對于四歲小孩感冒咳嗽,可以考慮使用一些針對兒童設(shè)計的感冒咳嗽藥物,如含有對乙酰氨基酚成分的藥物,可以幫助緩解發(fā)熱和疼痛。同時,含有止咳成分的藥物,如枇杷膏或含有蜂蜜的止咳糖漿,可以緩解咳嗽癥狀。然而,

  • 小孩子得了濕疹,家長應(yīng)首先保持冷靜,及時帶孩子就醫(yī),由專業(yè)醫(yī)生根據(jù)濕疹的類型和嚴重程度制定治療方案。在醫(yī)生指導(dǎo)下,可能需要使用一些外用藥物,如含有皮質(zhì)類固醇的藥膏,來減輕炎癥和瘙癢。同時,保持孩子皮膚

  • 面對小孩晚上咳嗽嚴重的情況,首先應(yīng)保持冷靜,觀察孩子的癥狀,并采取一些家庭護理措施。如果孩子咳嗽伴有發(fā)熱、呼吸困難或持續(xù)時間過長,應(yīng)及時就醫(yī)。分析來看,小孩晚上咳嗽嚴重可能與多種因素有關(guān),如感冒、過敏

  • 小孩流鼻涕長時間不好可能是由于多種原因引起的,如感冒、過敏或鼻腔內(nèi)部結(jié)構(gòu)問題等。在沒有明確診斷的情況下,建議家長首先保持孩子的鼻腔清潔,可以使用生理鹽水進行溫和的鼻腔沖洗,以減少鼻涕的積聚。同時,保持

  • 當小孩感冒時,他們可能會因為不適而失去食欲。在這種情況下,家長可以嘗試提供一些容易消化且營養(yǎng)豐富的食物,比如稀粥、蒸蛋或者溫和的湯品,這些食物能夠減輕孩子的消化負擔。同時,保持孩子的水分補充也很重要,

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