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治療急性髓系白血病的藥物出現(xiàn)了?小分子IDH1抑制劑給白血病患者一線生機(jī)

相關(guān)企業(yè): 施維雅(天津)制藥有限公司

施維雅(Servier)今天宣布,F(xiàn)DA已經(jīng)接受了一份新的補(bǔ)充申請(qǐng)(SNDA),該申請(qǐng)是該公司提交的IDH1抑制劑Tibsovo(ivosidenib片劑),用于治療急性髓系白血病(AML)患者,該患者攜帶IDH1突變。FDA同時(shí)授予這個(gè)SNDA優(yōu)先評(píng)估資格,可以將評(píng)估時(shí)間從10個(gè)月縮短到6個(gè)月。

這個(gè)SNDA得到了名為AGILE的三期臨床試驗(yàn)結(jié)果的支持。數(shù)據(jù)顯示,Tibsovo與Azacitine(Azacitidine)相比,Tibsovo與Azacitine(EFS)相比,Tibsovo與Azacitine相結(jié)合(HR=0.33,95%CI,0.16,0.69,單側(cè)P=0.001),Tibsovo與阿扎胞苷聯(lián)合使用,顯示總生存率(OS)統(tǒng)計(jì)顯著提高(HR=0.44,95%CI,0.27,0.73;單側(cè)P=0.005),中位OS為24.0個(gè)月。

急性髓系白血病(AML)是影響成年人最常見的急性白血病,是一種血液和骨髓癌,進(jìn)展迅速。隨著年齡的增長,AML的發(fā)病率顯著增加,大多數(shù)患者化療無效,進(jìn)展為復(fù)發(fā)/難治性AML。他們的五年生存率約為29.5%。對(duì)于6%至10%的AML患者,突變的IDH1酶阻斷了造血干細(xì)胞的正常分化,促進(jìn)了急性白血病的發(fā)生。

Ivosidenib是一種口服的小分子IDH1抑制劑,最初由Agiospharmaceuticals公司開發(fā)。此前,它已獲得美國FDA的批準(zhǔn)作為一種單一的藥物治療,它是一種復(fù)發(fā)/難治的AML成年患者,并且由于年齡IDH1突變AML成年患者,由于年齡大于75歲或患有并發(fā)癥,無法使用強(qiáng)化誘導(dǎo)化療。去年8月,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了膽管癌的治療。在中國,它在今年2月獲得批準(zhǔn),用于治療復(fù)發(fā)或難治性AML患者,他們攜帶IDH1突變。

藥品資訊

  • 兒童結(jié)膜炎的癥狀通常表現(xiàn)為眼睛紅腫、分泌物增多、眼瞼結(jié)膜充血、眼睛瘙癢或灼熱感、畏光、流淚等。這些癥狀可能會(huì)影響孩子的日常生活和學(xué)習(xí),需要及時(shí)識(shí)別和處理。針對(duì)兒童結(jié)膜炎的癥狀,家長應(yīng)密切觀察孩子的眼睛

  • 兒童腎炎在及時(shí)診斷和治療的情況下,大多數(shù)情況下是可以治愈的。然而,治愈的可能性取決于腎炎的類型、病情的嚴(yán)重程度以及個(gè)體差異。對(duì)于某些類型的腎炎,如急性腎小球腎炎,大多數(shù)兒童在經(jīng)過適當(dāng)?shù)闹委熀罂梢酝耆?

  • 兒童腦膜炎的癥狀包括發(fā)熱、頭痛、頸部僵硬、惡心和嘔吐、嗜睡或煩躁不安、對(duì)光線敏感、抽搐或意識(shí)模糊。這些癥狀可能伴隨皮疹,尤其是在細(xì)菌性腦膜炎的情況下。由于腦膜炎可能迅速惡化并危及生命,識(shí)別這些癥狀至關(guān)

  • 兒童腸炎的癥狀包括腹痛、腹瀉、嘔吐、發(fā)熱和體重減輕。腹痛可能表現(xiàn)為持續(xù)性或陣發(fā)性,腹瀉則可能為水樣便或帶有黏液和血絲。嘔吐可能伴隨腹瀉發(fā)生,而發(fā)熱通常在38攝氏度以上。體重減輕可能是由于腹瀉導(dǎo)致的營養(yǎng)

  • 兒童濕疹的癥狀通常表現(xiàn)為皮膚干燥、發(fā)紅、瘙癢,有時(shí)伴有小水泡或滲出液。這些癥狀可能會(huì)在孩子的臉部、手臂、腿部等部位出現(xiàn),嚴(yán)重時(shí)可泛發(fā)至全身。兒童濕疹的特點(diǎn)是反復(fù)發(fā)作,且瘙癢感強(qiáng)烈,導(dǎo)致孩子不自覺地抓撓

  • 兒童便秘可以通過調(diào)整飲食結(jié)構(gòu)、增加水分?jǐn)z入和適量運(yùn)動(dòng)來調(diào)理。首先,要確保孩子攝入足夠的膳食纖維,這可以通過食用全谷物、水果和蔬菜來實(shí)現(xiàn)。其次,增加孩子的水分?jǐn)z入,建議每天至少喝1000毫升的水,以幫助

  • 兒童在出現(xiàn)嘔吐癥狀時(shí),可以考慮食用一些容易消化且溫和的食物,如米粥、蒸土豆泥或者香蕉等。這些食物不僅易于消化,而且有助于緩解胃部不適,減少嘔吐的發(fā)生。在選擇食物時(shí),應(yīng)考慮到兒童的消化能力和食物的溫和性

  • 兒童脾虛可以通過合理的飲食、適當(dāng)?shù)倪\(yùn)動(dòng)和良好的生活習(xí)慣來調(diào)理。首先,要保證孩子的飲食均衡,多攝入富含蛋白質(zhì)、維生素和礦物質(zhì)的食物,如瘦肉、魚、蛋、新鮮蔬菜和水果,以增強(qiáng)脾胃功能。其次,適當(dāng)?shù)倪\(yùn)動(dòng)可以促

  • 兒童嘔吐時(shí),可以適量給予一些容易消化的食物,如米粥、面條或者蒸蛋等。這些食物的質(zhì)地柔軟,易于胃部消化,有助于減輕嘔吐帶來的不適感。在兒童嘔吐后,胃部可能較為敏感,因此選擇易消化的食物是關(guān)鍵。米粥因其溫

  • 兒童支氣管哮喘的癥狀通常表現(xiàn)為反復(fù)發(fā)作的喘息、咳嗽、胸悶和呼吸困難。這些癥狀可能在夜間或清晨更為明顯,且在接觸過敏原、冷空氣、運(yùn)動(dòng)或呼吸道感染后可能加劇。喘息聲通常可以聽到,咳嗽可能伴有痰液。在嚴(yán)重的

  • 兒童流腦,即流行性腦脊髓膜炎,其癥狀包括發(fā)熱、頭痛、嘔吐、頸項(xiàng)強(qiáng)直、意識(shí)障礙、抽搐等。這些癥狀可能伴隨著皮疹和腦膜刺激征,如克氏征和布氏征陽性。在兒童中,流腦的癥狀可能較為隱匿,因此早期識(shí)別和及時(shí)就醫(yī)

  • 兒童鉤蟲病的癥狀主要包括貧血、腹痛、腹瀉、食欲不振和體重下降。貧血是由于鉤蟲吸附在腸道壁上吸取血液導(dǎo)致的,兒童可能會(huì)出現(xiàn)皮膚蒼白、乏力和頭暈等癥狀。腹痛和腹瀉則是由于鉤蟲在腸道內(nèi)活動(dòng)引起的炎癥和損傷。

  • 兒童過敏性紫癜是一種常見的小血管炎癥性疾病,其癥狀主要包括皮膚出現(xiàn)紫紅色斑點(diǎn)或瘀點(diǎn),這些斑點(diǎn)通常分布在下肢和臀部,大小不一,可能伴有輕微的瘙癢感。此外,患者可能會(huì)有關(guān)節(jié)疼痛、腫脹,尤其是在膝關(guān)節(jié)和踝關(guān)

  • 兒童驚厥在許多情況下是可以治愈的。驚厥是兒童時(shí)期常見的一種癥狀,可能由多種原因引起,包括發(fā)熱、感染、代謝紊亂等。及時(shí)識(shí)別驚厥的原因并給予相應(yīng)的治療,大多數(shù)兒童驚厥可以得到有效控制和治愈。針對(duì)兒童驚厥的

  • 兒童蕁麻疹是可以治療的。雖然蕁麻疹可能會(huì)反復(fù)出現(xiàn),但大多數(shù)情況下,通過適當(dāng)?shù)闹委熀凸芾恚Y狀可以得到有效控制,甚至完全消失。蕁麻疹的治療通常包括避免已知的觸發(fā)因素、使用抗組胺藥物減輕癥狀,以及在必要時(shí)

  • 兒童心肌炎在及時(shí)診斷和治療的情況下,大多數(shù)情況下是可以治愈的。然而,治療效果和預(yù)后因個(gè)體差異而異,取決于多種因素,包括病情的嚴(yán)重程度、患者的年齡、基礎(chǔ)健康狀況以及治療的及時(shí)性和有效性。針對(duì)兒童心肌炎的

  • 兒童白癜風(fēng)是有可能得到有效治療的。雖然白癜風(fēng)是一種復(fù)雜的皮膚色素脫失性疾病,但隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的發(fā)展,治療方法不斷進(jìn)步,許多兒童患者在接受規(guī)范治療后,病情可以得到明顯改善甚至完全恢復(fù)。關(guān)鍵在于早期發(fā)現(xiàn)、早

  • 兒童出現(xiàn)惡心嘔吐時(shí),可以考慮使用一些針對(duì)兒童設(shè)計(jì)的止吐藥物,但具體使用哪種藥物需要根據(jù)兒童的具體癥狀和醫(yī)生的建議來決定。在沒有醫(yī)生指導(dǎo)的情況下,不建議自行給兒童用藥。對(duì)于兒童惡心嘔吐的情況,首先應(yīng)該確

  • 兒童鼻炎的癥狀主要包括鼻塞、流鼻涕、打噴嚏和鼻癢。這些癥狀可能會(huì)影響孩子的呼吸和睡眠質(zhì)量,嚴(yán)重時(shí)還可能引起頭痛和面部疼痛。鼻塞和流鼻涕可能導(dǎo)致孩子呼吸困難,尤其是在夜間,影響他們的休息和成長。打噴嚏和

  • 兒童消化不良可以通過調(diào)整飲食結(jié)構(gòu)、增加活動(dòng)量和保持良好的生活習(xí)慣來調(diào)理。首先,應(yīng)保證飲食均衡,減少高脂肪、高糖和難消化的食物,增加新鮮蔬菜和水果的攝入。其次,鼓勵(lì)孩子進(jìn)行適量的戶外活動(dòng),以促進(jìn)腸道蠕動(dòng)

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