小兒純紅細胞再生障礙性貧血一般治療
一、治療
主要采用腎上腺皮質(zhì)激素和輸血療法。必要時可做脾切除術(shù)。
藥物治療：
1.腎上腺皮質(zhì)激素
70%~80%的先天性純紅再障病兒應(yīng)用皮質(zhì)激素治療可獲顯著療效，治療開始越早，療效越明顯，若于發(fā)病3個月內(nèi)開始治療，幾乎100%的患兒都出現(xiàn)治療反應(yīng);若發(fā)病3年后才開始服用潑尼松(強的松)，則療效極差。劑量為60mg/(m2·d)，分3～4次服用。一般于用藥1～2周后即出現(xiàn)網(wǎng)織紅細胞升高，血紅蛋白與紅細胞數(shù)逐漸上升。此后，可將劑量逐漸減少至最小有效量維持。或采用間歇用藥如2.5mg隔天1次，1周2次或5mg每周1次，以減少潑尼松(強的松)對生長發(fā)育的影響。若用藥3～4周后無任何反應(yīng)，則應(yīng)停藥。睪酮與其他雄激素對本癥無效。
2.如皮質(zhì)激素治療無效
可加用其他免疫抑制劑。如選用巰嘌呤(6MP)、硫唑嘌呤和環(huán)磷酰胺(CTX)。如 CTX 3mg/(kg·d)，6MP 2mg/(kg·d)，連續(xù)口服2個月以上，貧血糾正后可逐漸減至小劑量維持治療2~3年，以免復(fù)發(fā)。
3.雄性激素
皮質(zhì)激素治療同時可以試用適量雄性激素，需要較長的治療時間，故必須堅持應(yīng)用2～4個月以上才能做出評價，有時要在治療6個月后才出現(xiàn)療效，病情緩解后仍應(yīng)繼續(xù)用藥3～6個月再減量，維持1～2年。對兒童的療效優(yōu)于成人。適用于慢性輕、中度貧血的病兒。常用的為丙酸睪丸酮(testosterone propionate)1～2mg/(kg·d)，每天肌注1次，治療須持續(xù)3～6個月。有效率為50～65%。其他如羥甲雄酮(oxymetholone)1～3mg/(kg·d)，口服;或大力補(methandrostenolone)，每次5mg，每天3次口服;或康力龍(stanozolol)，每次1～2mg，每天3次口服。后三種雄激素的優(yōu)點是男性化的副作用輕，無體液潴留，但療效稍差，對肝臟的副作用較大，可致肝功能損害，甚至可引起肝細胞瘤。雄激素可加快骨髓成熟，使骨干與骨骺的愈合提早，因而使體長的增長受到影響。
4.輸血
對類固醇反應(yīng)不良的病人需要輸血維持，最好采用懸浮紅細胞，不需輸全血。處于嬰兒期最好使血紅蛋白值高于80g/L，以滿足小兒生長發(fā)育基本需要。當血紅蛋白下降至70g/L(7g/dl)左右，臨床出現(xiàn)食欲不振、無力和有心衰可能時，才考慮輸血。反復(fù)輸血可導(dǎo)致含鐵血黃素沉著癥，對于此類病人最好采用可攜帶的皮下輸液泵，輸注去鐵胺(去鐵敏)50mg/(m2·d)，同時加維生素C 100mg，每天連續(xù)輸注8～16h，可減輕或推遲發(fā)生含鐵血黃素沉著癥。
5.脾切除術(shù)
有些患兒經(jīng)過較長時間的反復(fù)輸血，逐漸出現(xiàn)脾功能亢進，需要輸血的間隔越來越短，并出現(xiàn)粒細胞與血小板減少。經(jīng)過輸入51Cr標記的紅細胞，發(fā)現(xiàn)紅細胞壽命縮短。紅細胞若主要在脾臟破壞，則做脾切除術(shù)后可減少輸血次數(shù)。
6.骨髓移植
以上治療無效者，若有配型相合的供髓者可考慮骨髓移植。 兒童異基因骨髓移植療效明顯優(yōu)于成人患者。對于配合相合的骨髓移植，約有50%～80%的病兒得到較長期的緩解。但由于骨髓來源等問題尚未能完全解決，故國內(nèi)尚少應(yīng)用。臍血及胎盤血干細胞移植，將代替髓移植。
二、預(yù)后
大多數(shù)患者在就診時血紅蛋白已達到最低點，因貧血引起心血管合并癥時可給予輸血治療，無明顯癥狀的進行觀察，無需治療。繼發(fā)性獲得性純紅再障預(yù)后良好，大多數(shù)在診斷后1～2個月內(nèi)恢復(fù)正常，部分患者就診時已開始恢復(fù)，只有10%的患者恢復(fù)期達4個月以上，最長的8個月。
再生障礙性貧血療效標準
(1)基本治愈
貧血、出血癥狀消失，血紅蛋白達到男120g/L、女100g/L，白細胞達到4×109/L，血小板達到80×109/L以上，隨訪2年以上無復(fù)發(fā)。
(2)緩解
貧血、出血癥狀消失，血紅蛋白達到男120g/L、女100g/L，白細胞3.5×109/L左右，血小板也有一定程度的恢復(fù)，隨訪3個月病情穩(wěn)定或繼續(xù)進步者。
(3)明顯進步
貧血、出血癥狀明顯好轉(zhuǎn)，不輸血、血紅蛋白較治療前1個月內(nèi)常見值增長30g/L以上，并維持3個月不降。判定以上3項療效標準者，均應(yīng)3個月內(nèi)不輸血。
(4)無效
經(jīng)充分治療后，癥狀、血象不能達到明顯進步者。
小兒純紅細胞再生障礙性貧血辨證論治
三、小兒純紅細胞再生障礙性貧血中醫(yī)治療
中西醫(yī)結(jié)合可提高療效。辨證施治或成藥。
①陰虛型
滋陰補腎，方劑有大菟絲子飲、當歸首烏湯、三膠湯(阿膠、龜板膠、鹿角膠)等。
②陽虛型
補腎助陽，方劑有河車大造丸、十四味建中湯等。
③陰陽兩虛型
大菟絲子飲加助陽藥，氣血兩虛者八珍湯、歸脾湯或參芪四物湯加減。成藥有全鹿丸、龜鹿二仙膠等。
